툴젠, 유전자가위 접목한 차세대 CAR-T 치료제 논문

유전자교정 전문 기업 툴젠은 크리스퍼 Cas9 유전자가위 기술을 이용한 차세대 면역 세포치료제 'Styx-T'의 연구 결과를 국제학술지 캔서 리서치에 발표했다. Styx-T는 기존 CAR-T 면역항암제의 문제점을 극복하기 위해 독자적으로 개발한 새로운 플랫폼 기술로, 뇌종양 동물실험 결과 기존 CAR-T 치료제 대비 월등한 암세포 사멸효과를 보였다고 회사 측은 밝혔다.
CAR-T는 우리 몸 속의 대표적인 면역세포인 T세포를 조작해 정상 세포 손상은 줄이면서 특정 암세포만 효과적으로 공격하도록 만든 치료제이다. 환자의 혈액에서 T세포를 추출한 뒤, 바이러스 등을 이용해 암 세포에 반응하는 수용체 DNA를 주입하고 증식시켜 몸속에 넣어준다. 지난해 노바티스와 길리어드의 CAR-T 치료제가 B세포암 적응증으로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으면서 'CAR-T 치료제 시대'가 열릴 것으로 기대되고 있다.
그러나 기존 CAR-T 치료제는 혈액암에서는 높은 완치율을 보이지만, 전체 암환자의 80~90%를 차지하는 고형암에서는 효과가 제한적인 것이 한계로 지적되어 왔다. 암세포가 살아남기위해 만들어내는 면역억제환경이 항암효능을 떨어뜨리기 때문이다. Styx-T 플랫폼은 유전자가위 기술로 T 세포의 기능을 저해하는 DGK 유전자를 스위치를 꺼버리듯 '낙아웃(knock-out·유전기능을 제거하는 것)' 시켜 T세포의 높은 활성을 유지할 수 있게 해준다.
Styx-T 프로젝트를 이끈 정인영 선임연구원은 "이번 연구로 Styx-T 기술이 CAR-T 치료제에서 면역억제환경을 극복할 수 있는 플랫폼으로 활용될 수 있는 가능성이 확인됐다"며 "뇌종양을 포함한 다양한 고형암에도 이 기술을 적용할 수 있을 것"이라고 기대감을 나타냈다. 김종문 툴젠 대표는 "유전자가위 원천기술을 활용해 유전질환 치료제 및 품종개량 분야에서도 가시적인 성과를 내기 위해 연구에 박차를 가하고 있다"며 "앞으로도 향후 툴젠의 새로운 성장동력이 될 수 있는 원천기술을 꾸준히 확보해 나가겠다"고 밝혔다.
[신찬옥 기자]