파미셀 줄기세포치료제 반려에 하한가 직행

줄기세포 전문기업 파미셀은 7일 알코올성 간경변 줄기세포치료제 '셀그램-엘씨(Cellgram-LC)'의 조건부 허가 신청이 반려됐다며 이의신청을 제기할 것이라고 밝혔다. 품목 허가가 거부됐다는 소식이 전해지면서 파미셀 주가는 주식시장 개장과 동시에 하한가를 기록했다.
파미셀은 이날 자사 홈페이지에 올린 글에서 "지난 1일 식약처로부터 반려 통보를 받고 60일 내에 이의신청서를 제출하라는 통지를 받은 만큼 적극적으로 이의신청 절차를 진행하고, 이와 별도로 임상 3상도 하겠다"고 전했다.
파미셀이 이의신청 의사를 강력히 밝힌 것은 식약처가 조건부 품목허가를 심사하면서 입법 취지에 맞지 않게 무리한 자료 제출을 요구했다고 보기 때문이다. 조건부 품목허가는 희귀질환이나 암 등 생명을 위협하거나 한번 발생하면 쉽게 호전되지 않는 '중증의 비가역적 질환' 등에 쓰는 의약품을 대상으로 임상 2상만으로 시판을 허가하는 제도다. 대신 시판 후 임상 3상을 실시해 관련자료를 제출해야 한다.
파미셀 관계자는 "식약처 담당 심사관은 '치료적 확증의 결과'나 '임상 3상 시험이 100% 성공할 것이라고 판단할 수 있는 자료' 제출을 요구했다"면서 "이에 맞는 임상 2상은 불가능하기 때문에 수차례 반대의견을 제시했지만 거부됐다"고 지적했다. 특히 식약처 전문가 자문단체인 중앙약사심의위원회(중앙약심)에서 2상 결과중 생존율 개선이 가장 중요하다는 의견이 나와 대상 환자들의 4년 생존율 데이터를 참고자료로 내기도 했다고 파미셀측은 밝혔다. 회사 관계자는 "4년간 장기추적 가능한 환자들의 임상 2상 생존율은 기존에 학계에 보고된 예상 생존률 보다 크게 높았지만 식약처는 이를 무시했다"고 설명했다.
반면 식약처는 3상에서 100% 성공가능성을 보장하는 자료를 제출하라는 요구는 사실무근이라고 강조했다. 식약처 담당자는 "간경변 치료제가 조건부 허가대상인 중증의 질병인지를 두고 논란이 있었지만 이를 인정해주기까지 했다"면서 "2상과 3상이 엄연히 다른데 2상 결과를 3상에 준하는 수준으로 요구했다는 것은 말이 안된다"고 말했다. 그는 "파미셀측이 병리학 및 조직학적 소견 등을 통해 치료제 효과를 설명하려 했지만 중앙약심은 이것으로는 생존율을 확인할 수 있는 평가변수가 되지 않는다고 판단했다"며 "설령 이를 받아들이더라도 생존률 결과가 그다지 효과있는 것으로 보기 힘들다"고 덧붙였다.
앞서 식약처는 2016년 7월 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정'을 개정해 안전성 및 치료효과가 확인된 세포치료제에 대해 조건부 허가 대상을 확대키로 했다. 하지만 개정 이후 조건부 허가를 받은 줄기세포 치료제는 아직 없는 상태다.
일각에서는 최고 수준의 기술력을 갖춘 국내 세포치료제에 대해 시장 진입 장벽을 낮출 필요가 있다고 지적한다. 전세계 세포치료제 8개중 4개가 한국산이다. 하지만 일부 세포치료제는 치매, 파킨슨병과 중증 질환이 아니라는 이유로 조건부 허가를 받지 못하기도 했다. 일본의 경우 안전성에 문제가 없고, 유효성이 보이는 줄기세포치료제는 임상 2상후 최대 7년간 시판하면서 3상을 허용하는 '조건부 승인'이 폭넓게 활용되고 있다. 식약처 관계자는 "조건부 허가가 시행한지 2년이 조금 넘은 만큼 개선이 필요한 부분은 추후 보완해 나가겠다"고 말했다.
[김병호 기자]