메디포스트, 폐질환 줄기세포 치료제 개발단계 희귀의약품 지정

바이오기업 메디포스트는 임상시험 중인 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)'이 식품의약품안전처로부터 '개발 단계 희귀의약품'에 지정될 예정이라고 29일 밝혔다.
이번 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분은 메디포스트가 임상시험 중인 '뉴모스템(PNEUMOSTEM)'으로, 최근 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정.고시 예정 통보를 받았다.
기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환이다. 매년 2천여 명의 환자가 발생하고 있지만 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다.
메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발하여 현재 삼성서울병원, 서울아산병원에서 제2상 임상시험을 진행 중이다.
개발 단계 희귀의약품 지정은 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설한 제도로 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 두 번째 사례다.
메디포스트 관계자는 "이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제 및 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고 제2상 임상시험 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다"고 말했다.
앞서 뉴모스템은 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받은 바 있으며, 현재 미국에서 임상시험 신청을 준비 중이다.
[김미연 기자]