이수앱지스, `고셔병 치료제` 이집트 임상 3상 완료

희귀질환 치료제 전문기업 이수앱지스의 고셔병 치료제(제품명: 애브서틴)의 해외 임상 3상이 완료됐다.
이수앱지스는 2011년부터 약 3년간 이집트 카이로 대학병원과 만수라 대학병원 등에서 진행된 국산 고셔병 치료제 '애브서틴'의 임상3상이 완료됐다고 5일 밝혔다.
고셔병이란 효소의 결핍에 의해 일어나는 희귀 유전질환으로 대개 4만명에서 6만명 중 1명 꼴로 발병한다. 식약처는 이수앱지스의 임상3상 시험 결과를 승인했다.
이수앱지스 관계자는 "주사제 형태의 애브서틴을 6개월간 투여한 결과 임상 참여자들의 헤모글로빈과 혈소판 수치가 각각 약 36%과 47%씩 상승했다”며 "비장이 비대해지는 증상도 약 47% 가량 완화되는 등 투약 효과가 나타났다”고 말했다.
고셔병 치료제 애브서틴은 2004년 이수앱지스가 연구개발에 착수해 2013년 국내 판매가 개시됐다. 고셔병 치료제 개발은 미국과 영국에 이어 세계 3번째 사례로 알려져있다.
[매경닷컴 김잔디 기자]