바이로메드 유전자치료제 미국서 임상3상 개시

유전자 치료제를 개발중인 바이로메드가 당뇨병성 신경병증에 대한 임상3상을 본격적으로 시작했다. 바이로메드는 지난 24일 미국 디아블로 임상센터에서 첫번째 환자에게 자사가 개발중인 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 VM202를 주사했다고 발표했다. 당뇨병성 신경병증에 대해서 유전자치료제로는 세계최초 임상 3상이다.
임상시험 3상은 치료제로서 품목허가를 받기위한 가장 중요한 연구다. 규모가 가장 큰 임상시험으로 치료제의 유효성에 대한 확증적 자료를 확보하고 품목허가의 핵심이 되는 단계다. 바이로메드 관계자는 “미국과 한국에서 이미 임상2상을 성공적으로 완료한 바 있다”며 “이번 임상3상 시작을 계기로 당뇨병성 신경병증은 물론 통증 관리 및 말초신경 재생을 위한 유전자치료제 분야 전체에서 글로벌 리더, 퍼스트 무버의 포지션을 갖게 되었다”고 말했다.
이번 임상3상의 총 책임자인 존 케슬러 노스웨스턴 의과대학 신경과 교수는 “임상2상 결과를 통해 VM202의 투여가 당뇨병성 신경병증의 통증을 신속하고 효과적으로 감소시키고, 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성을 관찰했다”고 밝혔다. 케슬러 교수는 또 “현재 당뇨병성 신경병증의 치료는 증상만을 관리하는 대증치료에 초점이 맞춰져 있어, 이번 임상3상(pivotal trial)에 기대가 크다”고 의미를 부여했다.
당뇨병성 신경병증은 가장 흔한 당뇨합병증 중의 하나다. 고혈당으로 신경세포가 손상돼 인해 극심한 통증을 느끼는 질환이다. 바이로메드의 VM202는 인간의 간세포성장인자(Hepatocyte Growth Factor, HGF) 단백질을 생산하는 유전자를 탑재한 DNA 의약품이다. 환자의 근육에 VM202를 주사하면 약물이 세포 안으로 들어가 2종류의 HGF 단백질을 생산하고, 이를 통해 새로운 혈관 생성 및 신경 재생에 필요한 다양한 세포신호를 활성화시킨다는 것이 회사 측 설명이다. 바이로메드 관계자는 “결과적으로 일련의 생물학적 반응이 일어나서, 손상되어 있던 신경 혈관망과 신경세포를 재건 혹은 재생시켜 당뇨병성 신경병증을 근본적으로 치료할 수 있게 된다”고 말했다.
바이로메드에서 연구개발을 총괄하는 김선영 교수는 “이번 임상시험은 신경질환과 통증 부문에서는 세계 최초의 유전자치료 임상 3상”이라며 “심신 쇠약으로 고통 받는 수백만 명의 환자들에게 희망을 줄 수 있는 데이터가 나올 것으로 기대한다”고 전했다. 통증성 당뇨병성 신경병증 환자는 당뇨병 환자의 5~20% 수준으로 알려져 있으며 전세계 3억 8,700만명, 미국내 2,600만명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.
[신찬옥 기자]