코오롱티슈진 "美FDA, 인보사 임상 3상 중지 유지…추가 자료 요구"

코오롱티슈진은 미국 식품의약국(FDA)로부터 골관절염 치료제 인보사에 대한 미국 임상 3상의 클리니컬 홀드(Clinical Hold·임상 중지) 상태를 계속 유지하고 추가 보완 자료를 제출하라는 공문을 지난 20일 받았다고 23일 밝혔다.
인보사는 세계 최초의 골관절염 유전자 치료제로 한국에서 작년 3월 품목허가를 받은 뒤 주요 성분이 뒤바뀐 사실이 뒤늦게 드러나 품목허가가 취소됐다.
FDA도 지난 5월 3일 인보사의 미국 임상 3상을 중지시키면서 인보사 구성 성분에 대한 특성 분석, 성분 변화 발생 경위, 향후 조치사항 등을 제출할 것을 요구한 바 있다. 이에 코오롱티슈진은 지난달 FDA에 요구한 자료를 제출하고 답을 기다려왔다.
코오롱티슈진에 따르면 FDA는 ▲인보사 제1액 연골세포(HC)의 특성 분석 자료의 보완 ▲제2액 형질전환세포(TC)의 gag·pol 유전자 염기서열 분석 ▲방사선 조사 전후의 제2액 형질전환세포(TC)에 외피 유전자(env gene)를 각각 도입한 후 레트로바이러스 생성 여부에 대한 확인 자료 등을 요구했다.
코오롱티슈진 측은 "FDA가 요청한 자료들은 향후 실험 등을 통해 충분히 해결할 수 있는 내용으로 판단하고 있다"면서 "임상 중지는 지속되나 임상 3상 재개 여부를 검토하는 과정의 절차로 볼 수 있으며 과거에도 추가 보완 자료 제출 등을 통해 임상중지를 해제한 바 있다"고 말했다.
특히 FDA가 제2액의 성분이 태아신장세포(293세포)로 뒤바뀐 경위, 향후 조치사항, 293세포의 종양원성에 대한 코오롱티슈진의 답변에는 자료보완을 하지 않은 데 대해 코오롱티슈진은 기대를 걸고 있다.
회사 관계자는 "그간 회사의 노력으로 FDA의 요청 사항이 상당부분 해소됐다"며 "이번 FDA 레터는 자료의 보완을 통해서 향후 임상개발을 재개할 수 있는 기회를 제공한 것"이라고 주장했다.
한편 FDA는 임상 3상 재개와는 무관한 사항(Non Clinical Hold Issue)으로 가장 좋은 유익성·위해성 제품 프로파일을 얻으려면 인보사 제1액으로 제2액을 다시 제조하라고 권장했다. 또 장기 추적 프로토콜 수정사항에 대해서는 코오롱티슈진의 원안대로 유지할 것을 권장했다.
코오롱티슈진은 FDA가 요구한 보완자료를 준비해 제출하고 인보사 미국 임상 3상 재개를 위해 노력할 계획이라고 밝혔다.
코오롱티슈진 관계자는 "FDA는 인보사의 가능성을 최대한 객관적이고 과학적으로 검토하고 있는 것으로 안다"며 "인보사 임상 3상의 조속한 재개를 위해 계속 노력하겠다"고 말했다.
[디지털뉴스국 한경우 기자]