바이로메드 루게릭병 치료제 미국 FDA 희귀의약품 지정

바이오기업이 개발하고 있는 루게릭병 치료제가 미국 FDA에 희귀의약품으로 지정받았다.
바이오신약 개발 기업 바이로메드는 이연제약과 공동개발하고 있는 루게릭병으로 알려져 있는 '근위축성 측삭경화증' 치료제인 'VM제02-ALS'가 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았다고 14일 밝혔다.
VM202는 'HGF 단백질'라는 유전자를 탑재한 DNA의약으로 근육 주사를 놓으면면 몸에서 HGF 단백질을 만들어 혈관을 생성하고 신경세포의 영양 인자로 작용하게 도미다. 바이로메드 관계자는 "그간 미국 등에서 진행했던 여러 임상시험을 통해 VM202가 손상된 신경세포의 기능을 회복시키고 재생시킴으로써 ALS를 치료할 수 있을 것으로 평가되어 희귀의약품으로 지정 받을 수 있었다"고 설명했다.
VM202-ALS는 미국에서 임상2상 시험을 성공적으로 완료할 경우 상용화가 가능할 전망이다. 품목허가도 FDA의 우선심사(Priority Review) 제도를 이용할 수 있게 됐다. 이로써 수익이 발생할 때까지의 개발기간이 단축될 수 있으며 관련 특허의 종료 후에도 추가로 7년간 미국 내에서 독점 판매권을 보장받게 됐다.
루게릭병은 우리 몸의 근육을 움직이는 데 필요한 운동신경들이 파괴돼 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신 근육에서 마비가 일어나는 원인불명의 신경퇴행성 질환이다. 주로 성인에게만 발병되며 증상이 나타나면 2~5년 내 대부분 호흡곤란으로 사망한다. 루게릭병은 10만 명당 3~8명꼴로 발병되며 현재 전세계에는 약 40만 명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
희귀질환에 대한 정의는 국가마다 조금씩 다르다. 미국의 경우 진단받은 환자 수가 20만 명 미만의 질병이거나 유전적인 결함으로 인해 발병되는 고셔병, 파브리병 등의 일부 유전질환들을 Orphan Disease(희귀질환)로 분류하며 이를 치료하는 의약품을 Orphan Drug(희귀의약품)으로 규정하고 있다.
바이로메드는 지난해 10월 미국 FDA로부터 VM202-ALS의 임상1,2상 허가를 받았으며 노스웨스턴 의과대학 병원(Northwestern University Hospital)에서 임상시험이 실시될 예정이다. 2월 말 첫 환자의 등록을 시작으로 올해 말까지 18명 환자 전원에게 약물투여 완료를 목표로 하고 있다.
[김미연 기자]