제넥신, 지속형 성장호르몬 FDA서 희귀의약품 승인

바이오기업 제넥신은 개발 중인 지속형 성장호르몬(GX-H9)이 성장호르몬 결핍증 치료제로서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 14일 밝혔다. 희귀의약품 지정은 비교적 시장성이 낮은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 다양한 혜택을 주는 제도이다. 임상 시험 우선 검토, 연구비 및 허가비용 세금감면, 7년 시장독점권 등이 주어진다.
성장호르몬 결핍증은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 소아 환자들은 왜소증·성장 저하·성적 성숙도 지연 등으로 힘들어 할 수 있고, 성인에게는 근육량 감소·콜레스테롤 증가·골밀도 감소 등이 나타날 수 있다.
GX-H9은 제넥신의 원천기술인 ‘하이브리드Fc(Hybrid Fc)’를 적용한 혁신 신약으로, 약물이 몸 속에서 오래 지속될 수 있도록 하는 새로운 플랫폼이다. 이 기술은 한미약품이 글로벌 시장에서 인정받은 ‘랩스커버리’와 같은 원리이다. 이 기술을 활용해 제넥신은 매일 투여해야 하는 현재 성장호르몬 제품들과 달리, 월 2회·주 1회용 제품으로 개발 중이다. 기존 제품보다 상대적으로 안전하고 효능이 우수하다는 평가를 받고 있다.
경한수 제넥신 대표는 “희귀의약품 지정을 계기로 개발에 매진해, 고통받는 성인 및 소아 환자들의 삶의 질에 기여하고 싶다”며 “성인 환자 대상 임상 2상 최종결과는 올해 말, 소아 환자 대상 임상 2상 중간 결과는 2017년 상반기에 확인 가능할 전망”이라고 밝혔다.
제넥신은 지난 9월 프랑스 파리에서 열린 유럽 소아 내분비학회 2016 (ESPE)에서 소아 및 성인 환자 대상 다국가 임상 2상 자료를 발표했다. 오는 19일에도 일본 도쿄에서 열리는 아시아 태평양 소아 내분비 학회에서 발표할 예정이다.
[신찬옥 기자]