헬릭스미스가 유전자치료제 '엔젠시스(VM202)'의 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 미국 임상 2상에 대한 임상시험 수탁기관(CRO)으로 월드와이드(Worldwide Clinical Trials)를 선정했다.
10일 헬릭스미스는 "이번 CRO 계약 체결에 따라 월드와이드는 미국에서 실시할 엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상을 관리할 예정"이라며 이처럼 밝혔다. 헬릭스미스는 최근 월드와이드와 포괄적 협력계약(MSA)을 체결한 바 있다.
월드와이드는 미국에 본사를 두고 60여개 국가에 네트워크를 보유하고 있다. 중추신경계, 심혈관 및 대사장애, 일반 의학, 종양학 및 희귀질환에 중점을 두고 미충족 의료수요가 큰 질환을 전문으로 한다. 30년 이상 중추신경계 연구 지원 경험을 보유한 곳으로, ALS 임상시험 관리 분야에서 국제적으로 인정받는 전문 CRO다. 대부분 ALS는 원인을 알 수 없고 질병의 전개를 점수를 매겨 판단하므로 경험 많은 전문기관이 아니면 임상시험을 관리하기 어렵다.
ALS는 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동 뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰 사망에 이른다. 대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되고, 현재 미국에는 3만명 정도 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 하지만 현재까지 원인이 분명히 밝혀지지 않았고 확실한 치료법도 없다.
헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을
[김시균 기자]
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