헬릭스미스가 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 '엔젠시스'(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다.
16일 헬릭스미스는 "이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스의 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로서 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA 가이드라인에 따라 기획됐다"며 이 같이 밝혔다.
엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관생성과 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정해 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.
헬릭스미스에 따르면 DPN 임상 3-3상의 내용은 지난 3-2상과 거의 같으나 장기간(1년) 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하고자 추적 관찰기간을 1년으로 설정한 게 다르다.
주된 평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정한 1주일 동안의 평균적 통증의 감소 효과다. 부평가 지표는 6, 9, 12개월째에 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율, 첫 주사 후 9, 12개월째에 통증일기로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과, 6, 9, 12개월째에 가장 심한 통증의 감소 효과 등이다.
대상 환자는 3-2상처럼 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 환자 규모는 처음 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 다음 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정한다. 임상 시험은 미국 시카고 소재 노스웨스턴 대학을 비롯, 미국 전역에 있는 15개 임상시험센터에서 진행한다.
헬릭스미스는 현재 엔젠시스에 대한 DPN 미국 3-2상을 진행하고 있다. 지난 6월 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈에 임상 3-2상 시험계획을 등록 후 환자 모집을 하고 있다. 내달 첫 환자 주사를 앞두고 있
김선영 헬릭스미스 대표이사는 "기존의 통증성 DPN(PDPN) 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니고 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다"며 "현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
[김시균 기자]
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