GC녹십자, 헌터증후군 치료제의 일본 개발·상업화 권리 기술수출

↑ 허은철 GC녹십자 사장(왼쪽)과 나카무라 요시카즈 일본 클리니젠 대표이사 사장(오른쪽)이 헌터라제ICV의 기술수출 계약을 맺은 뒤 기념사진을 찍고 있다. [사진 제공 = GC녹십자]

GC녹십자는 특수의약품 상업화 전문 제약사 클리니젠사에 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료 후보물질 '헌터라제ICV'의 일본 내 개발·상업화 권리를 넘기는 기술수출 계약을 지난 3일 체결했다고 4일 밝혔다.
영국에 본사를 둔 클리니젠사는 일본을 포함해 세계 11곳에 지사를 두고 있다.
계약에 따라 클리니젠사는 헌터라제ICV의 개발·상업화를 추진하고, 상업화 이후 GC녹십자는 판매 수익에 대한 로열티를 받는다. 계약금과 개발 단계 진전에 따른 마일스톤의 규모는 공개되지 않았다.
헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하며 국내에 70여명, 일본에 150여명 등 세계적으로 약 2000명이 이 병을 앓는 것으로 추정된다.
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 치료제로 상업화가 완료되면 세계 최초의 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제가 된다. 뇌실 투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 발생하는 지능 저하 증상을 개선할 수 있어 헌터증후군의 미충족 수요(unmet need)에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 의미가 크다고 회사 측은 강조했다.
실제 오쿠야마 토라유키 일본 국립성육의료연구센터 교수가 주도한 '헌터라제 ICV' 임상 1/2상에 참가한 환자에서 지능 저하를 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산'(HS, Heparan sulfate)이 크게 감소한 게 확인됐다.
나카무라 요시카즈(Nakamura Yoshikazu) 일본 클리니젠 대표이사 사장은 "이번 GC녹십자와의 제휴를 통해 일본 내 헌터증후군 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 된 점이 무엇보다 의미가 깊다"며 "이 제품이 환자들의 삶의 큰 변화를 줄 것"이라고 기대했다. 일본 클리니젠은 뇌기능을 개선하는 형태의 헌터증후군 치료제 시장 선점을 위해 올해 안에 일본에 허가 신청을 진행할 계획이다.
허은철 GC녹십자 사장은 "클리니젠과의 이번 파트너십을 통해 헌터라제의 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 돼 기쁘다"며 "새로운 치료 환경과 기회를 제공함으로써 환자들의 삶의 실질적인 변화를 만들기 위한 우리의 노력은 계속될 것"이라고 말했다.
[디지털뉴스국 한경우 기자]